Akteure in der Arzneimittelentwicklung (1/6 Artikelserie zur Arzneimittelentwicklung)

Wir besprechen die Akteure in der Arzneimittelentwicklung, ihre gegenseitigen Kontrollmechanismen und teilen Empfehlungen zur Kontaktaufnahme mit ihnen:

Regulierungsbehörden wie die FDA, die Standards setzen und Inspektionen durchführen, um die Einhaltung der Vorschriften sicherzustellen;
Sponsoren wie Pharmaunternehmen, die den Prozess überwachen und die Verantwortung für die Markteinführung eines Medikaments übernehmen;
Dienstleister wie Auftragsforschungsinstitute (CROs) und Auftragsentwicklungs- und Produktionsorganisationen (CDMOs), die spezialisierte Dienstleistungen in Bereichen wie klinischen Studien und Herstellung anbieten, sowie Prüfzentren, die Studien durchführen und Teilnehmer rekrutieren;
Unabhängige Parteien, insbesondere Ethikkommissionen, die Ethik und Sicherheit bewerten.

Anmerkung der Autoren: Diese Serie wurde in Zusammenarbeit mit James Smith und Kirsten Angeles verfasst.

Überblick

Die Arzneimittelentwicklung hat viele Ebenen, von klinischen Studien über chemische Verbindungen bis hin zu langen Listen von Regulierungen… Doch im Zentrum stehen Menschen — Teams von Experten und einzelne Patienten, die jeweils eine Rolle in einer komplexen Symphonie aus Innovation und Regulierung spielen.

Die Interaktionen dieser Akteure werden durch regulatorische Rahmenbedingungen gesteuert, die in jeder Phase Kontroll- und Ausgleichsmechanismen sicherstellen. Das System ist so konzipiert, dass es zu guten Ergebnissen führen soll und nicht von einem einzelnen Unternehmen oder einer einzelnen Person abhängig ist — sei es durch Leitlinien der Regulierungsbehörden, die Qualifizierung von Dienstleistern durch Sponsoren, die Einbeziehung unabhängiger Expertengremien oder routinemäßige Audits und Inspektionen.

Die Pflege guter Beziehungen zu diesen vielfältigen, wichtigen Akteuren ist entscheidend für einen Arzneimittelentwickler. In den folgenden Abschnitten besprechen wir die wichtigsten Akteure, die beteiligten Personen und wie Sie mit ihnen in Kontakt treten können.

Hinweis: Der Schwerpunkt dieses Artikels liegt auf den “regulierten” Akteuren bis zur Zulassung. Selbstverständlich spielen auch andere Akteure, die wir hier nicht besprechen, wichtige Rollen, z. B. Personen, die an Studien teilnehmen und das Medikament kaufen, medizinische Fachzeitschriften, die Forschungsstudien veröffentlichen, und nachgelagerte Einrichtungen wie Apotheken, die das Medikament verkaufen.

Die Tabelle bietet einen Überblick über alle in diesem Artikel besprochenen Akteure.

Bereich	Akteurskategorie	Details
Regulierungsbehörde	Internationale Leitlinienentwicklung	ICH / OECD / WHO Good X Practice (GxP, x = variabel) Leitlinien mit lokaler Umsetzung, z. B. Good Clinical Practice (GCP) — für Planung und Durchführung klinischer Studien; Good Laboratory Practice (GLP) — für Planung und Durchführung nichtklinischer (Tier-)Studien; Good Manufacturing Practice (GMP) — für die Herstellung des Arzneimittels. “GMP-Material” bezeichnet ein nach GMP-Standards hergestelltes Medikament.
	Nationale Gesetzgebung und Regulierungsbehörden	Bundesgesetze und Regulierungsbehörden wie FDA, EMA setzen die Einhaltung von Standards durch, z. B. für die USA (z. B. 21CFR210 für GMP, 21CFR58 für GLP, mehrere Teile von 21CFR für GCP).
Arzneimittelentwickler (‘Sponsor’)	Pharmaunternehmen	Biotech- und etablierte Pharmaunternehmen. Pfizer und BioNTech haben beispielsweise die Entwicklung von Comirnaty, dem mRNA-COVID-19-Impfstoff, “gesponsert”.
	Staatliche Institutionen	Institutionen wie die National Institutes of Health oder NIH
	Prüferinitiierte Studien	Einzelpersonen (häufig mit einer Institution verbunden), die beispielsweise neue Dosierungsschemata für ein Medikament erforschen.
Dienstleister	Auftragsentwicklungs- und Produktionsorganisationen (CDMOs)	Produktionsstätten, die einige oder alle Komponenten für das endgültige Arzneimittel liefern.
	Auftragsforschungsinstitute (CROs)	Anbieter von Tierstudien, spezialisierte Labore, Logistik-/Vertriebsdienstleister, Berater für Krankheiten, Regulierung, Anträge usw.
	Prüfzentren	Ärztlicher Hauptprüfer (PI)
Unabhängige Gremien	Ethikkommissionen	Institutional Review Boards (IRBs)
	Unabhängige Überwachungsausschüsse	Sicherheitsdatenbanken und Data and Safety Monitoring Boards (DSMBs)
	Wissenschaftliche Beratungsausschüsse	Z. B. Expertengruppen, die Bewertungen für Regulierungsbehörden erstellen
	Patientenvertretung	Patientenorganisationen und gemeinnützige Kontrollgruppen

Regulierungsbehörden

Die Grundlage des Arzneimittelentwicklungsprozesses bildet der regulatorische Rahmen nationaler und internationaler Organisationen.

Die Weltgesundheitsorganisation (WHO) und der International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use (ICH) spielen eine bedeutende Rolle bei der Standardisierung von Praktiken über Ländergrenzen hinweg. Diese Standardisierung soll es erleichtern, dass Medikamente einen globalen Markt erreichen.

Die WHO entwickelt Normen, Standards und Leitlinien zur Förderung der pharmazeutischen Qualitätssicherung als Teil ihrer Verfassung. So veröffentlichte sie beispielsweise 1983 ihr Laboratory Biosafety Manual, das regelmäßig aktualisiert wird und weltweit Biosicherheitsstandards leitet.
Die ICH definiert Leitlinien, die dann als Gesetze in den jeweiligen Ländern umgesetzt werden und die Vorlagen für die Regulierung liefern. Ein Beispiel ist die Good Clinical Practice (GCP) Leitlinie (ICH E6), die internationale Standards für klinische Studien mit menschlichen Probanden festlegt und weltweit von Regulierungsbehörden übernommen wird.

Basierend auf den WHO- und ICH-Standards (wie GCP für klinische Studien und Good Manufacturing Practice (GMP) für die Arzneimittelherstellung) und anderen Organisationen, die angrenzende Standards wie Good Laboratory Practice (GLP) definieren, legen Bundesbehörden wie die Food and Drug Administration (FDA) in den USA und die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) in Europa nationale Richtlinien fest, die die ordnungsgemäße Durchführung klinischer Studien, die Herstellung und die Vermarktung medizinischer Produkte vorschreiben.

Diese Richtlinien sind oft nicht nur Empfehlungen, sondern in Gesetze kodifiziert und erfordern strikte Einhaltung. In den USA beispielsweise schreibt die FDA die Einhaltung bestimmter Standards in Title 21 des Code of Federal Regulations (CFR) vor, mit Vorschriften, die Mindestanforderungen an Herstellungs- oder Labor-praktiken und -anforderungen festlegen.

Wie überwachen Regulierungsbehörden die Standards?

Regulierungsbehörden führen Inspektionen und Audits bei nahezu allen nachfolgend genannten Akteuren durch. Audits sind oft unangekündigt und gründlich, sodass es schwierig ist, sie zu manipulieren. Ein risikobasierter Ansatz wird verwendet, um zu bestimmen, wer auditiert wird, sodass die für ein Audit ausgewählten Einrichtungen das größte Potenzial für ein Risiko der öffentlichen Gesundheit bei Nichteinhaltung aufweisen. Dazu gehören Produktionsstätten in frühen Phasen oder Unternehmen in frühen Phasen, bei denen ein Problem gemeldet wurde (z. B. wenn ein unerwartetes Sicherheitsproblem in einer Studie aufgetreten ist). Die FDA inspiziert weltweit pharmazeutische Einrichtungen, einschließlich solcher, die an der Herstellung von Wirkstoffen und Endprodukten beteiligt sind. Inspektionen finden häufig während klinischer Studien, vor der Zulassung und dann regelmäßig nach der Zulassung statt (z. B. alle paar Jahre). Die FDA testet auch einige Medikamente in ihren eigenen Laboren oder über Auftragnehmer, um zu prüfen, ob sie die angegebenen Spezifikationen erfüllen (etwa ein Prozent der getesteten Medikamente erfüllen die festgelegten Qualitätsspezifikationen nicht). Nach der Zulassung kommen Sicherheitsüberwachungssysteme aus der Praxis zum Einsatz (wie das Adverse Event Reporting System der FDA).

Die FDA führt auch regelmäßige Inspektionen von Prüfzentren klinischer Studien, Pharmaunternehmen, Auftragnehmern und Ethikkommissionen (IRBs) durch, um die Einhaltung der GCP-Leitlinien sicherzustellen. Das Office of Bioresearch Monitoring Operations (OBIMO) der FDA überwacht inländische und ausländische Inspektionen für klinische und nichtklinische Forschung. In einem Bericht von 2022 teilten sie Zusammenfassungen von 766 Inspektionen bei verschiedenen Akteuren, die GCP einhalten müssen, mit. Dabei wurden Verstöße gegen Protokollanforderungen, unzureichende Dokumentation und mangelnde Überwachung klinischer Untersuchungen untersucht. Bei IRBs wurden Probleme mit Sitzungsprotokollen, Prüfverfahren und Dokumentation festgestellt.

Die Nichteinhaltung dieser Vorschriften kann kostspielig sein. Von 2003 bis 2016 zahlten Pharmaunternehmen in den USA Bußgelder in Höhe von 33 Milliarden Dollar. Verstöße gegen cGMP (Current Good Manufacturing Practices, das US-Äquivalent der GCP) können zu Geldstrafen und Gefängnisstrafen führen. Eine Datenbank listet die seit 2000 von Pharmaunternehmen gezahlten Bußgelder auf: etwa 112 Milliarden Dollar für 1.217 Fälle. Die meisten davon waren auf falsche Werbung zurückzuführen und wurden nach dem False Claims Act beigelegt. Ein aktuelles Beispiel für einen GCP-Verstoß und dessen Folgen war, dass Pfizer die Hälfte seiner Prüfzentren in einer seiner Impfstoffstudien ersetzte.

Sponsoren

Wenn wir in der Arzneimittelentwicklung von “Sponsoren” sprechen, beziehen wir uns auf Einheiten, die die Aufgabe übernehmen, ein neues Medikament auf den Markt zu bringen. Diese können von einer einzelnen Person (z. B. prüferinitiierte Studien) und Unternehmen bis hin zu medizinischen/staatlichen Institutionen (Bundesbehörden wie die National Institutes of Health oder NIH) reichen. Pfizer und BioNTech haben beispielsweise die Entwicklung von BNT163b2 (Comirnaty), dem mRNA-COVID-19-Impfstoff, “gesponsert”.

Wie überwachen Sponsoren den Arzneimittelentwicklungsprozess?

In der Arzneimittelentwicklung liegt die letzte Verantwortung beim Sponsor — das heißt, die endgültige Verantwortung für Handlungen oder Entscheidungen liegt bei ihnen, und sie bleiben auch dann für etwaige Mängel verantwortlich, wenn Aufgaben wie Herstellung oder klinische Studien an Dritte ausgelagert werden — ein Punkt, der in den GCP-Leitlinien nachdrücklich betont wird.

Sponsoren sind daher rigoros. Ihr Ansatz tendiert zu umfassender Planung und wachsamer Überwachung, um sicherzustellen, dass alles mit den Sicherheits- und Regulierungsrichtlinien übereinstimmt. Einige argumentieren, dass diese hohen Standards einen bequemen Schutzgraben gegen neue Wettbewerber darstellen. Das mag stimmen, aber die vorherrschende Überzeugung unter den in der Branche tätigen Personen ist, dass die Maßnahmen aus gutem Grund bestehen: zum Schutz der Teilnehmer-/Patientensicherheit.

Sponsoren führen auch einen gründlichen “Vendor-Qualifizierungsprozess” durch, der die Fähigkeit der beauftragten Unternehmen (oder Dienstleister — siehe nächster Abschnitt) untersucht, regulatorische Anforderungen zu erfüllen. Diese Überprüfung kann alles umfassen, von der Beantwortung von Fragen bis hin zu einem vollständigen Vor-Ort-Audit. Im Wesentlichen gilt: Wenn ein Dienstleister die geforderten Qualitätsstandards nicht erfüllt, wird er von der weiteren Berücksichtigung ausgeschlossen. Ein typischer Prozess bewertet 2-4 Dienstleister parallel und entscheidet, mit wem fortgefahren wird.

Qualifizierungsprozesse umfassen:

Vor-Ort- (oder Remote-) Audits von Einrichtungen oder Prüfzentren
Bewertung dokumentierter Qualitätssysteme, einschließlich SOPs
Überprüfung der Kompetenz und Schulung des Personals, einschließlich Interviews mit Mitarbeitern
Bewertung von Änderungskontrollprozessen
Analyse der technischen Leistungsfähigkeit
Untersuchung früherer Qualitäts- oder Lieferprobleme
Abgleich mit öffentlichen Datenbanken, in denen Compliance-Probleme gemeldet werden (z. B. FDA Warning Letters)

Nach Vertragsabschluss überwachen Sponsoren weiterhin die Leistung, um die fortlaufende Einhaltung sicherzustellen. Dies ist entscheidend, denn wenn eine Regulierungsbehörde einen Sponsor auditiert, kann sich der Umfang des Audits darauf erstrecken, wie gut der Sponsor seine Dienstleister qualifiziert und überwacht hat. Regulierungsbehörden selbst inspizieren manchmal auch direkt die Dienstleister. Die FDA kann beispielsweise Lieferanten von pharmazeutischen Wirkstoffen (APIs) inspizieren, um sicherzustellen, dass sie die GMP-Standards einhalten (wir besprechen Dienstleister-Audits weiter unten). Beispiele für GMP-Audit-Checklisten sind hier verfügbar. Verschiedene Checklisten für GCP und andere Leitlinien existieren ebenfalls.

Wenn ein Sponsor ein Herstellungsunternehmen auditiert, verbringt er typischerweise zwei Tage damit, die Produktionsstätte zu inspizieren (z. B. auf Kontaminationshinweise zu achten), Verfahren zu überprüfen und Schlüsselpersonal zu befragen. FDA-Zulassungsaudits können bis zu fünf Tage dauern; sie sind äußerst gründlich. Der typische Prozess sieht etwa so aus:

Rundgang durch die Einrichtung: Begehung der Herstellungs-, Labor- und Lagerbereiche zur Beobachtung der Praktiken.
Dokumentenbewertung: Überprüfung von SOPs, Chargenprotokollen, Validierungsdokumenten, Qualitätsvereinbarungen und anderen wesentlichen Dokumenten.
Mitarbeiterinterviews: Durchführung von Interviews mit Mitarbeitern auf verschiedenen Ebenen, um deren Verständnis der Vorschriften und Unternehmensrichtlinien zu beurteilen.
Beobachtung und Bewertung: Einhaltung von Vorschriften wie Sauberkeit, Gerätekalibrierung, Rohstoffqualität usw.

Dienstleister

Dienstleister sind externe Organisationen oder Serviceanbieter, die in verschiedenen Phasen der Arzneimittelentwicklung unterstützen. Viele Aspekte der pharmazeutischen Entwicklung werden an sie ausgelagert, insbesondere von kleineren Biotechnologieunternehmen, die keine ausreichende interne Infrastruktur für die großangelegte Arzneimittelentwicklung aufbauen können (ähnlich wie in anderen Branchen, z. B. Smartphones). Ihre Aufgaben greifen nahtlos ineinander — während CDMOs das Medikament zum Leben erwecken, bewerten CROs dessen Wirksamkeit mit Hilfe von Prüfzentren, die Teilnehmer rekrutieren:

Auftragsforschungsinstitute (CROs): Die Rollen von CROs können unglaublich vielfältig sein, von präklinischer Forschung mit In-vitro- und Tierstudien über Phase-I-IV-Studien bis hin zur Post-Marketing-Überwachung. Über die reine Durchführung der Arbeit hinaus bringen CROs Expertise mit, die für kleinere Unternehmen ohne Erfahrung in der Arzneimittelentwicklung hilfreich ist. Sie wissen, wie man mit Regulierungsbehörden kommuniziert und was diese erwarten.
Auftragsentwicklungs- und Produktionsorganisationen (CDMOs): CDMOs übernehmen, wie der Name schon sagt, die Herstellung des Medikaments und die notwendige Herstellungsentwicklung. Der Begriff Entwicklung mag mysteriös klingen: Er bedeutet die Erstellung des Herstellungsprozesses, aller Tests, die am Medikament durchgeführt werden müssen, um seine Funktion, Qualität usw. zu prüfen, und das Austesten all dessen. CDMOs können Formulierung, analytische Dienstleistungen, Mischung, Beschichtung, Konvertierung, Verpackung, Serialisierung und Versand anbieten, obwohl leider eine einzelne Organisation manchmal (vielleicht sogar oft) nicht alles Benötigte leisten kann. Um nur ein Beispiel zu nennen: Lonza, ein bekanntes CDMO, half bei der Entwicklung des mRNA-COVID-19-Impfstoffs von Moderna.
Prüfzentren: Prüfzentren sind Standorte, an denen Teilnehmer rekrutiert und das Protokoll der klinischen Studie durchgeführt wird. Ein Hauptprüfer (Principal Investigator, PI) leitet das Prüfzentrum, unterstützt von einem Team aus Ärzten, Pflegekräften und anderen medizinischen Fachkräften. Typischerweise sind Prüfzentren Teil von Krankenhäusern oder ambulanten Praxen, aber es gibt auch spezialisierte Zentren, die ausschließlich klinische Studien durchführen. Die Rekrutierung erfolgt in der Regel an vielen Prüfzentren parallel. Einige Prüfzentren arbeiten als Netzwerk klinischer Studien (CTN) zusammen, das Ressourcen unter einheitlichen Standardarbeitsanweisungen bündelt und so Studienverfahren vereinfacht.

Darüber hinaus gibt es spezialisierte Auftragnehmer für alle möglichen Dienstleistungen, auf die wir hier nicht im Detail eingehen, wie Tierstudieneinrichtungen, Depots für klinische Studien, spezialisierte Herstellungstechniken oder regulatorische Beratung in bestimmten Rechtsgebieten.

Einige Anmerkungen zu Dienstleistern:

Als kleines Biotech-Unternehmen ist Ihr Geschäft für große CROs nicht viel wert, deren Hauptkunden große Pharmaunternehmen sind — erwarten Sie also, mit deren C- oder D-Teams zu arbeiten. Das bedeutet: Selbst wenn der CRO einen guten Ruf hat, ist er möglicherweise nicht gut für Sie. Die Zusammenarbeit mit einem kleineren CRO bedeutet oft, dass dieser wahrscheinlich stärker in Ihr Projekt investiert ist, aber möglicherweise keine größeren Studien in späteren Entwicklungsphasen durchführen kann. Es ist ein gewisser Kompromiss.
Alle Dienstleister können wirklich lange Wartezeiten haben (6-12 Monate für CDMOs und 1-6 Monate für CROs, ähnliche Zeiträume für bestimmte Prüfzentren).

Wie stellen Dienstleister die Qualität und Sicherheit der Arzneimittelentwicklung sicher?

Es ist erwähnenswert, dass CDMOs und CROs ein inhärentes wirtschaftliches Interesse daran haben, Dienstleistungen gemäß den Spezifikationen des Sponsors zu erbringen (als Auftragnehmer hängen ihr Ruf und zukünftige Geschäfte davon ab). Einige CROs von milliardenschweren Unternehmen spezialisieren sich sogar darauf, Überwachungsdienstleistungen für Sponsoren anzubieten und alle Aktivitäten ihrer Dienstleister zu überwachen. Wie also garantieren Sponsoren und Dienstleister die Qualität und Sicherheit der Arzneimittelentwicklung?

Verschiedene Risikomanagement-Tools werden routinemäßig eingesetzt, z. B. Fehlermöglichkeits- und Einflussanalyse (FMEA) und Risikoanalysepläne zur Vorhersage potenzieller Risiken.
Um Rechenschaftspflicht und Compliance sicherzustellen, wird jede relevante Aktion und jedes Dokument mit Zeitstempel versehen und in einem Qualitätsmanagementsystem (QMS) gespeichert, um einen transparenten Prüfpfad zu bieten, der jederzeit in der Zukunft auditiert werden kann.
Wenn sich Risiken zu Problemen entwickeln, werden sie systematisch durch Korrektur- und Vorbeugemaßnahmen (CAPAs) adressiert. (Wir listen einige gute Ressourcen in einem anderen Beitrag auf, falls Sie mehr über Qualitätsmanagementverfahren erfahren möchten.)
Es ist erwähnenswert, dass PIs auch beruflich verpflichtet sind, sicherzustellen, dass Teilnehmer optimal versorgt und ethisch behandelt werden.

Unabhängige Parteien

Wir haben gerade darüber gesprochen, wie die vorherigen Akteure Qualität, Ethik und Sicherheit in der Arzneimittelentwicklung sicherstellen und überwachen — nun, genau das ist der einzige Zweck unabhängiger Parteien.

Ethikkommissionen (Institutional Review Boards) sind der erste Akteur, der in den GCP-Leitlinien erwähnt wird. In den USA schreibt der National Research Act von 1974 IRBs für jede biomedizinische oder verhaltenswissenschaftliche Forschung mit menschlichen Probanden vor, und die FDA verlangt dies für jede Arzneimittelentwicklung am Menschen.

Ethikkommissionen (IRBs): Bestehen aus mindestens fünf Experten in Pharmakologie, Medizin, Bioethik und Patientenvertretern. Sie bieten unabhängige wissenschaftliche Bewertung und ethische Aufsicht und stellen sicher, dass Würde, Rechte und Wohlergehen der Teilnehmer gewahrt werden und Risiken minimiert sind. IRBs können unabhängig sein oder mit akademischen Institutionen oder Krankenhäusern verbunden sein.
Überwachungsausschüsse: Darüber hinaus werden zunehmend Überwachungsausschüsse eingesetzt, die vom Sponsor für eine einzelne Studie zusammengestellt werden. In der einfachsten Form bieten Independent Medical Monitors (IMMs) eine unabhängige Bewertung der laufenden Sicherheitsereignisse einer klinischen Studie. Data and Safety Monitoring Boards (DSMBs) sind unabhängige Expertengruppen, die sowohl die Sicherheitsereignisse als auch die in einer klinischen Studie erzeugten Daten überprüfen.
Wissenschaftliche Beratungsausschüsse (SABs): Sie bilden ein temporäres oder permanentes Gremium, das mit Regulierungsbehörden oder Unternehmen verbunden ist und aus unabhängigen wissenschaftlichen Experten besteht. SABs liefern unabhängige Überblicke, Analysen und Kritiken für neue Technologien, Zulassungsüberlegungen oder regulatorische Verfahren.
Patientenorganisationen werden in Leitlinien oder Gesetzen üblicherweise nicht als formaler Teil des Arzneimittelentwicklungsprozesses betrachtet. Dennoch sind sie stark in die Interessenvertretung und Überwachung aller anderen Akteure eingebunden, einschließlich der Regulierungsbehörden. Beispiele sind das Patient-Centered Outcomes Research Institute (PCORI) oder öffentliche Interessengruppen und gemeinnützige Kontrollorganisationen wie die Public Citizen’s Health Research Group.

Wie kommt man mit den Akteuren in Kontakt?

Regulierungsbehörden: Der Kontakt mit Regulierungsbehörden ist nicht einfach herzustellen, und Sie sollten nur Themen mit ihnen besprechen, die Sie wirklich klären müssen.

Leitliniendokumente: Der erste Anlaufpunkt sind regulatorische Leitliniendokumente, die ihre (manchmal bemerkenswert spezifischen) Überlegungen zu einem Thema beschreiben (siehe die FDA Guidance Document Database für konkrete Beispiele). Obwohl es sich technisch nur um Empfehlungen handelt — also nicht rechtsverbindlich ist —, gehen Sie davon aus, dass Regulierungsbehörden erwarten, dass Sie die Empfehlungen befolgen, es sei denn, Sie haben eine starke wissenschaftliche Begründung dafür, dies nicht zu tun.

Berater: Es gibt viele ehemalige Regulierungsbehördenmitarbeiter oder ehemalige Regulierungsexperten aus Pharmaunternehmen oder Biotechs, die Sie als Berater engagieren können. Dies kann Ihnen ersparen, wertvolle Zeit bei Regulierungsbehörden zu verschwenden. Der beste Weg, die richtige Person zu finden, ist, mit anderen Unternehmen zu sprechen und Empfehlungen zu bekommen. Achten Sie auf Erfahrung mit der Rechtsordnung, der Indikation und der Modalität (z. B. kleines Molekül vs. Biologikum). Rechnen Sie mit 200 bis 500 USD pro Stunde, manchmal deutlich mehr für erfahrenere Personen.
Offizielle Kanäle: Wenn Sie bereit sind, mit Regulierungsbehörden zu interagieren, gibt es verschiedene Möglichkeiten, abhängig vom Zielland und der Entwicklungsphase. Informieren Sie sich frühzeitig, wann eine Interaktion mit Regulierungsbehörden möglich ist, und nutzen Sie jede Gelegenheit dazu. Einige sind optional (wie das INTERACT-Meeting), während andere (wie das Pre-IND-Meeting) im Wesentlichen erforderlich sind.
Es gibt auch verschiedene regulatorische Konferenzen, die einen Besuch wert sind:

FDA Conferences and Workshops,

BIO International Convention,
Drug Information Association Conferences,
Diverse weitere regulatorische Konferenzen
Sponsoren: Der wahrscheinlich effektivste Weg, mit Sponsoren in Kontakt zu treten, führt über therapiebereichsspezifische Konferenzen. Fragen Sie nach, bevor Sie die nächste Konferenz buchen, die gerade in Ihrem Posteingang gelandet ist — es gibt viele Konferenzen, und leider sind zahlreiche davon nicht wertvoll. Die JP Morgan Health Care Conference ist eine von vielen Investmentbank-Veranstaltungen, zu denen der Zugang teilweise schwierig ist.
CROs & CDMOs: Konferenzen, Branchenverzeichnisse, Empfehlungen (dringend empfohlen) oder direkte Kontaktaufnahme über die Website können am besten funktionieren. Sie sind fast immer gesprächsbereit. Idealerweise sollten Sie so schnell wie möglich zu Nicht-Vertriebsmitarbeitern gelangen, damit Sie deren tatsächliche Expertise bewerten können, und einen Experten auf Ihrer Seite mitbringen oder hinzuziehen, um bei dieser Bewertung zu helfen.
Prüfzentren: CROs können fast immer eine Liste von Prüfzentren bereitstellen, mit denen sie in der Vergangenheit zusammengearbeitet haben. Darüber hinaus listen Datenbanken wie Clinicaltrials.gov (oder nationale Äquivalente) die Prüfzentren auf, die Teilnehmer für eine bestimmte klinische Studie rekrutiert haben. Darüber hinaus suchen Sie nach Berufsverbänden mit Mitgliederverzeichnissen, schauen Sie sich Fakultäts- und Alumniprofile an Universitäten und Forschungseinrichtungen an oder besuchen Sie Branchenveranstaltungen, bei denen medizinische Experten als Referenten eingeladen sein könnten.
Unabhängige Gremien: Obwohl Verzeichnisse existieren, sollten sowohl Prüfzentren als auch CROs für Empfehlungen konsultiert werden, welche IRB man einbeziehen sollte. Aufgrund ihrer unabhängigen Natur können sie sehr unterschiedliche Zeitrahmen haben und trotz Abdeckung derselben Teilnehmerpopulation und Intervention konservativer/progressiver sein. DSMBs werden am besten mit erfahrenen Experten des Fachgebiets besetzt, z. B. aus medizinischen Fachgesellschaften, akademischen Publikationen oder dem persönlichen Netzwerk. Kontaktaufnahme über Berufsverbände, Bildungseinrichtungen oder deren offizielle Online-Kanäle.
Öffentliche Beteiligung und gemeinnützige Organisationen: Nehmen Sie an Gemeinschaftsveranstaltungen teil, besuchen Sie die Websites der Organisationen oder nutzen Sie deren Social-Media-Kanäle.